A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta segunda-feira (5), o início de um estudo clínico de fase 1 para avaliar a segurança do uso da polilaminina no tratamento de trauma raquimedular agudo. A pesquisa é patrocinada pela empresa Cristália Produtos Químicos Farmacêuticos Ltda. e representa um passo inicial no desenvolvimento de uma possível nova terapia para lesões graves da medula espinhal.
A polilaminina é uma proteína formada a partir da laminina, substância naturalmente produzida por diversos animais, inclusive pelos seres humanos, e que participa de múltiplas funções biológicas no organismo. No estudo autorizado, será utilizada laminina na concentração de 100 μg/mL, na forma de solução injetável. Após diluição em um diluente específico, o produto resultará na polilaminina — ou laminina polimerizada — que será administrada em dose única diretamente na área lesionada da medula, por via intramedular.
Na formulação a ser testada, a laminina utilizada é extraída de placenta humana. Apesar do potencial terapêutico, o mecanismo de ação da polilaminina no tratamento de lesões da medula espinhal ainda não está completamente esclarecido.
Estudo avalia apenas a segurança
O estudo clínico de fase 1 tem como objetivo principal avaliar a segurança do uso da polilaminina em cinco pacientes, com idades entre 18 e 72 anos. Os participantes deverão apresentar lesões agudas completas da medula espinhal torácica, entre as vértebras T2 e T10, ocorridas há menos de 72 horas, e com indicação cirúrgica.
Os locais onde o estudo será realizado ainda serão definidos pela empresa patrocinadora e posteriormente informados à Anvisa. Nesta etapa inicial, os dados gerados não serão suficientes para avaliar a eficácia do medicamento. Caso os resultados de segurança sejam satisfatórios, o estudo poderá avançar para as fases 2 e 3, voltadas à comprovação da eficácia terapêutica.
A avaliação de segurança envolve a identificação de riscos potenciais aos pacientes, permitindo a adoção de medidas para minimizá-los ou, se necessário, a reavaliação da continuidade da pesquisa. Para isso, é essencial o monitoramento rigoroso de eventos adversos, considerando sua frequência, gravidade e possível relação com o medicamento experimental ou com o procedimento de aplicação na medula lesionada.
Entre os eventos que deverão ser acompanhados estão também aqueles relacionados à eventual produção de anticorpos antidroga, que pode ocorrer quando o sistema imunológico do paciente reconhece a polilaminina como uma substância estranha.
Responsabilidades e acompanhamento regulatório
A Cristália, como empresa patrocinadora, é responsável por coletar, monitorar e avaliar sistematicamente todos os eventos adversos observados ao longo do estudo, inclusive os não graves. Suspeitas de reações adversas graves e inesperadas devem ser obrigatoriamente notificadas à Anvisa. Além disso, qualquer modificação substancial no protocolo clínico ou no produto em investigação só poderá ser implementada após autorização prévia da Agência.
A Anvisa também acompanha o desenvolvimento clínico por meio da análise dessas notificações e da realização de inspeções de Boas Práticas Clínicas (BPC) nos centros de pesquisa.
Tema estratégico para a inovação em saúde
A polilaminina é um dos temas estratégicos do Comitê de Inovação da Anvisa, criado em 2025 com o objetivo de monitorar e apoiar a avaliação regulatória de produtos e tecnologias inovadoras. A iniciativa busca garantir que a regulação acompanhe o avanço científico e contribua para o desenvolvimento de soluções que melhorem a qualidade de vida da população.
Além da polilaminina, o Comitê também definiu como prioridades a vacina contra a chikungunya, endopróteses e o método Wolbachia, estratégia que reduz a capacidade do mosquito Aedes aegypti de transmitir doenças.
Histórico da pesquisa
Os primeiros dados que embasaram o pedido de autorização do estudo foram apresentados pela empresa no final de 2022 e no início de 2023. Desde então, a Anvisa realizou reuniões técnicas e ofereceu aconselhamento científico para que a Cristália atendesse aos requisitos técnicos e regulatórios necessários à condução do estudo clínico.
As informações iniciais foram geradas a partir de testes de bancada, estudos em modelos animais e aplicações em um número muito limitado de pacientes. Essas pesquisas preliminares não tinham como objetivo o registro do produto no Brasil e, por isso, não contemplavam todos os aspectos exigidos para um estudo clínico regulatório.
Entenda o que é pesquisa clínica
A pesquisa clínica é uma investigação científica que envolve seres humanos e é fundamental para avaliar a segurança e a eficácia de novos medicamentos, vacinas, dispositivos médicos ou procedimentos. Quando há interesse no futuro registro de um medicamento, a Anvisa deve avaliar e autorizar o protocolo de investigação clínica.
Esse processo é progressivo e começa com estudos envolvendo poucos participantes, avançando gradualmente conforme os resultados. Antes dos testes em humanos, o produto passa pela fase pré-clínica, com estudos in vitro e in vivo, geralmente realizados em universidades e centros de pesquisa, com foco na produção de conhecimento científico.
Quando os resultados iniciais são promissores, empresas farmacêuticas podem assumir o patrocínio da pesquisa para gerar evidências que subsidiem o pedido de registro sanitário. Nessa etapa, os estudos devem seguir métodos científicos reconhecidos internacionalmente e cumprir rigorosamente princípios éticos e as Boas Práticas Clínicas.
Com informações da Anvisa
